¿Se puede frenar el progreso de la ELA con fármacos?
Seguramente el de Stephen Hawking es uno de los casos más conocidos de ELA, esclerosis lateral amiotrófica, una enfermedad neurodegenerativa progresiva para la que no hay cura. Que el astrofísico británico viviera más de 50 años tras recibir el diagnóstico fue una excepción, porque la supervivencia media es tan solo de cuatro años. No se sabe cómo se origina, comporta la muerte de las neuronas motoras y produce parálisis muscular y la muerte. Aunque está clasificada como enfermedad rara, en España anualmente se diagnostica a entre una y dos personas de cada 100.000, la mayoría son hombres de entre 50 y 70 años.
El principal escollo para hallar una cura para esta enfermedad es que no se sabe qué la detona, qué comienza a ir mal y produce ELA. “Es realmente muy difícil buscar una cura para algo que no entendemos bien”, considera Valle Palomo, investigadora líder junior del Centro de Investigaciones Biológicas (CIB-CSIC), ubicado en Madrid, quien destaca que, además, “hasta el momento ha habido poca inversión por parte de grandes farmacéuticas para lograr una cura”.
En este sentido, Palomo y su grupo han descubierto unos nuevos fármacos que logran inhibir una proteína implicada en el mecanismo de la enfermedad. Han probado estas moléculas en ratones y en células derivadas de pacientes con “resultados
prometedores” y ahora “queremos convencer a las farmacéuticas para que inviertan”.
Para ello, las moléculas, que ya estaban patentadas, se han licenciado a una empresa biotecnológica y ahora están haciendo el desarrollo preclínico, que tiene una duración de dos años, con el objetivo de que la Agencia Europea del Medicamento apruebe un ensayo clínico en humanos. “Podría ser una esperanza para los pacientes, porque las moléculas que estamos probado podrían atenuar la progresión tan rápida de la enfermedad”, explica Palomo.