EL TRIUNFO DE ARIANA Y SU MADRE CONTRA LA LEUCEMIA
La Agencia del Medicamento autoriza el tratamiento que modifica los propios linfocitos, desarrollado con la recaudación emprendida por la joven Ari y su familia
La Agencia del Medicamento ha autorizado el uso de la primera terapia europea para la leucemia linfoblástica aguda, desarrollada en el hospital Clínic de Barcelona. El tratamiento se ha logrado gracias al empeño de Àngela Jover y su hija Ari, una joven que murió de la enfermedad en el 2016. Ambas impulsaron una recogida popular de fondos que ha financiado la terapia.
La Agencia Española del Medicamento acaba de autorizar en el Clínic de Barcelona el primer CART europeo para leucemia linfoblástica aguda en adultos resistente a tratamientos convencionales. Es un medicamento íntegramente desarrollado en el hospital, con fondos recaudados durante cuatro años especialmente por la familia de Ari Benedé Jover, una joven de 18 años que tenía leucemia y decidió contribuir con todos sus medios a tener aquí ese tratamiento soñado que solo había en Estados Unidos y que era impagable.
Ella murió meses después de empezar esta aventura. Su proyecto, que empezó con un concierto de Love of Lesbian, acabó recaudando 1.800.000 euros de los dos millones largos que ha costado. El resto se consiguió con becas de investigación. Ese ha sido su coste. Es un tratamiento totalmente público.
El CART Ari-0001 es un preparado a partir de los propios linfocitos, a los que se infecta con un lentivirus que modifica genéticamente esos linfocitos para que sean capaces de combatir determinados tumores. La aprobación de la Agencia Española del Medicamento es para esta leucemia en concreto y a partir de los 25 años. También es útil para los niños. En la investigación ha participado también el equipo de Susana Rives, del hospital de Sant Joan de Déu. Pero esta leucemia infantil ya cuenta con un CART aprobado, el del laboratorio Novartis. Para ampliar las indicaciones del Ari-0001 habrá que tener un número mayor de pacientes.
Muchos de los candidatos al Ari-0001 han recaído después de un trasplante de médula ósea. El 90% de los pacientes eliminan la enfermedad al recibir una única dosis de sus linfocitos modificados. Pero al cabo de l año permanece el efecto en el 85% de los niños y en el 37% de los adultos. “Parece poco, pero las expectativas de nuestros pacientes son pocas y un 37% de pacientes libres de enfermedad al cabo del año es muy buen resultado”, clara Álvaro Urbano, responsable de enfermedades hemato-oncológicas del Clínic.
El CART además es una única aplicación, aunque lo hacen poco a poco, para evitar al máximo los efectos indeseables. Es un tratamiento poco tóxico, los efectos secundarios apenas duran unos días. Los pacientes recuperan una vida normal, a diferencia del trasplante de médula, que es largo y penoso y obliga a prolongados aislamientos.
En el Clínic ya han producido un centenar de tratamientos, la mayoría para los ensayos de la leucemia y otros pacientes tratados como medicación de uso compasivo.
EL ARI-0001
Es el primer CART no comercial que existe y se usará en hospitales de toda España
LIMITACIÓN
Solo se autoriza para un tipo de leucemia en mayores de 25 años sin otra alternativa
También llevan una treintena de casos de mieloma múltiple, con el Ari-0002, que usa otro anticuerpo.
El objetivo del proyecto Ari es que el tratamiento se pueda administrar y fabricar en todos los hospitales que traten a estos enfermos. En la segunda fase del proyecto, en el que se probará la aplicación de una segunda dosis después de comprobar que no hay efectos tóxicos, ya están incorporados los de Sant Pau y Germans Trias en Catalunya, otros dos centros en Madrid y también en Valencia y Navarra.
Las máquinas del Clínic podrían llegar a producir hasta 500 lentivirus que se suministrarían a otros cuatro o cinco hospitales que pueden realizar la preparación de los linfocitos del paciente y fabricar el preparado. Ellos servirán a sus hospitales próximos que tratan directamente a los enfermos.
La red ya se está ensayando con el Ari-0002. Fabrican el Clínic de Barcelona y la Clínica Universitaria de Navarra pero dan los tratamientos también el hospital universitario de Salamanca, el Virgen del Rocío de Sevilla y el Virgen de la Arrixaca de Murcia.
“Y hay varios países interesados en reproducir el modelo. Ahora necesitamos reunir más casos para poder extendernos y lograr la autorización de la agencia europea, la EMA, para llevar el modelo de producción a otros lugares de Europa”, explica Manel Juan, jefe de inmunología del Clínic y padre del CART Ari.
“¿El precio? Se negocia con Hacienda. Esto es público. En su cálculo no se tiene en cuenta los sueldos de los que participamos, porque ya están pagados por el Estado, pero esperamos que además del coste de la producción haya otra parte para seguir investigando”, afirma esperanzado.
La financiación ha sido la mayor limitación a lo largo de estos años. “Nos ha parado en varias ocasiones”, reconoce el inmunólogo. El proyecto se puso en marcha en el 2016 y se completó el ensayo de la leucemia el año pasado por estas fechas. “Pero la covid lo retrasó todo”.
Han completado también el ensayo del mieloma múltiple, y en los próximos seis meses valorarán los resultados.
Se han iniciado otros proyectos semejantes para algún tipo de cáncer de mama y para linfomas combinados con otras enfermedades que nunca entran en ensayos, así que no tienen tratamiento. Son, por ejemplo, la suma de linfoma y VIH o una afectación del sistema nervioso central.
“Estamos convencidos de que acabaremos probando algún modelo de colaboración con la industria privada, porque no podemos pararnos cada vez que nos quedamos sin dinero”, reflexionan Manel Juan y Álvaro Urbano. Pero esperan encontrar un modelo que sea manifiestamente público y con vocación asistencial, no comercial.
Euro a euro se recaudó lo suficiente para realizar el ensayo en los diez primeros pacientes. Se sumaron varias fundaciones, como la Glòria Soler, la del Barça, la de La Caixa, la Bosch Aymerich o la Ronald Mcdonald. Ahora ya llevan un centenar de enfermos tratados y a partir de ahora podrán tratar a todos los pacientes que lo necesiten.