¿Es posible la medicina personalizada en trastornos neurológicos?
El síndrome de Dravet es una forma grave de epilepsia que aparece antes de los dos años. Es una enfermedad rara, que afecta aproximadamente a uno de cada 15.000 niños en Europa. La mayoría son resistentes a los fármacos, por lo que no tienen tratamiento. Aún no se comprende bien si eso ocurre porque los medicamentos usados realmente no son efectivos, o si es porque no alcanzan las células del sistema nervioso que producen enfermedad, o si el motivo radica en la genética de cada individuo.
“Estos pacientes pueden llegar a tener hasta 60 o 70 crisis epilépticas cada día, lo que pone en riesgo grave sus vidas y hace que necesiten supervisión constante”, explica la investigadora Sandra Acosta, de la Universitat Pompeu Fabra. “Estos niños y niñas, además, tienen una calidad de vida pobre, son altamente dependientes, y la enfermedad afecta a su desarrollo cognitivo; algunos no pueden caminar ni hablar”, añade.
Acosta lidera un proyecto para emplear el uso de minicerebros analizados mediante inteligencia artificial para probar la efectividad de moléculas que sí puedan ser eficaces a la hora de tratar la enfermedad. “Cada paciente es diferente, por lo que cada uno necesita una medicina personalizada, ajustada a sus características”, apunta esta bióloga, que es también profesora de la Universitat de Barcelona.
A partir de células del paciente de la sangre o de la piel generan minicerebros en los que pueden ir probando moléculas. Han desarrollado un algoritmo de inteligencia artificial con el que analizan combinaciones de fármacos disponibles para ver cuál es más eficaz para cada paciente.
“Nuestro objetivo es llegar a curar la enfermedad”, señala Acosta, que añade que “no solo podremos probar moléculas en nuestros organoides, sino también terapias génicas, terapias celulares, cualquier tratamiento que nos ayude a revertir al máximo la enfermedad”, añade.