Cinco características clave de un enfoque terapéutico de ARNI

¿Cuáles son las características del ARNI que lo convierten en un territorio a conquistar?

• La primera es la capacidad de aprovechar un mecanismo natural, ya que no es una formulación química, sino una vía natural involucrada en la regulación de la expresión génica en todas las células. Aprovechando esta vía biológica, las terapias de ARNI pueden diseñarse fácilmente para que sean altamente selectivas.

• La segunda es que es un mecanismo catalítico, es decir, que, con mucha menos dosis de fármaco, evita muchos posibles efectos secundarios y la acción se mantiene de forma prolongada en el tiempo. Actualmente hablamos de aplicaciones trimestrales, pero ya se están estudiando las semestrales.

• La tercera es la capacidad de apuntar a prácticamente cualquier proteína o,

dicho de otra manera, que se puede apagar cualquier gen.

• La cuarta es que puede actuar en una etapa anterior que los medicamentos actuales, porque las terapias de ARNI que se están desarrollando tienen el potencial de bloquear la producción de proteínas que causan enfermedades, con lo que es posible lograr un nivel constante de las causas a largo plazo. Cerramos el grifo en lugar de limpiar la inundación del suelo.

• Y quinta, la simplificación del descubrimiento de candidatos a fármacos, ya que los genes pueden identificarse utilizando herramientas bioinformáticas para seleccionar secuencias complementarias al ARNM diana. Además, los candidatos principales de ARNI se pueden diseñar para que sean activos en una amplia gama de especies, lo que potencialmente simplifica la traducción de datos de modelos animales a aplicaciones de enfermedades humanas.