Una terapia celular abre la vía a vivir con diabetes sin inyectarse insulina
Un trasplante de células productoras de insulina modificadas genéticamente ha controlado el nivel de azúcar en la sangre en ratones con diabetes tipo 1, la forma más grave de la enfermedad, y lo ha hecho por primera vez sin necesidad de fármacos inmunosupresores. El avance, conseguido por científicos de la Universidad de California en San Francisco (UCSF) y de la compañía Sana Biotechnology, abre la vía a que personas con diabetes tipo 1 puelado, dan vivir sin necesidad de inyectarse insulina. Tras el éxito del tratamiento en ratones, Sana Biotechnology prevé realizar próximamente ensayos en personas.
La diabetes tipo 1, que suele iniciarse en la infancia, se caracteriza por la destrucción de las células productoras de insulina en el páncreas. Esto obliga a los afectados a inyectarse insulina durante toda la vida para regular su nivel de azúcar en la sangre, o glucemia.
Los trasplantes de células productoras de insulina han demostrado que restauran un control adecuado de la glucemia. Pero obligan a tomar fármacos inmunosupresores para evitar que las células sean atacadas por el sistema inmune, por lo que esta terapia no ha sido adecuada hasta ahora para la mayoría de pacientes.
Los investigadores de UCSF y de Sana Biotechnology han resuelto el problema creando lo que llaman células hipoinmunes. Se trata de células productoras de insulina que no son reconocidas ni atacadas por el sistema inmune.
Lo han hecho combinando dos innovadoras tecnologías. Por un la tecnología de células madre IPS, con la que han obtenido células humanas productoras de insulina. Por otro, la técnica de edición genética Crispr, con la que han eliminado los genes productores de proteínas que desencadenan reacciones inmunes.
Han trasplantado las células hipoinmunes en ratones diabéticos humanizados, es decir, un tipo de ratones que tienen una diabetes tipo 1 como la humana. Según los resultados presentados ayer en la revista Science Translational Medicine, los animales han regulado correctamente su nivel de azúcar en la sangre sin necesidad de recibir inyecciones de insulina. Y lo han hecho sin recibir tratamiento inmunosupresor.
La terapia se ha administrado como una inyección intramuscular, y no en el páncreas, la misma estrategia que se ensayará en personas, ha informado por correo electrónico Sonja Schrepfer, que dirige la Plataforma Hipoinmune de Sana Biotechnology y ha liderado la investigación.
La compañía colabora en este momento en un ensayo clínico liderado por investigadores académicos que han desarrollado una terapia similar para la diabetes tipo 1 basada en células hipoinmunes. Sana Biotechnology espera presentar los primeros datos de la eficacia y seguridad de la terapia en pacientes este mismo año.
Estos datos guiarán el desarrollo del tratamiento de la propia compañía, que prevé solicitar la autorización de su terapia experimental en Estados Unidos el año próximo.c