EL ES LA GRAN ESPERANZA CONTRA LA LEUCEMIA
CORTAPEGA GENÉTICO
Genoma de la Leucemia Linfática Crónica, integrado en el Consorcio Internacional de Genoma del Cáncer, un proyecto que busca descifrar, para cada uno de los cincuenta tipos de cáncer más frecuentes, el ADN de medio millar de pacientes.
¿Qué aportan estos mapas genéticos? Una información fabulosa. Cada tumor acumula más de 3.000 mutaciones, pero apenas un puñado son las responsables de su crecimiento. “Hemos sido capaces de identificar sesenta genes cuyas alteraciones son las que inician y desarrollan los tumores”, afirmó López Otín en declaraciones a la web de su universidad.
En el pasado mes de noviembre, la revista Nature se hizo eco del caso de Layla Richards, una niña británica de solo un año de edad que padecía una leucemia aguda muy agresiva con la que habían fracasado tanto la quimioterapia como el trasplante de médula ósea. El equipo del inmunólogo Waseem Qasim, del Hospital Infantil Great Ormond Street (Londres), le aplicó una terapia singular diseñada por investigadores de la sede parisina de la compañía biofarmacéutica Cellectis.
El método consistía en destruir el sistema inmune de la cría para reemplazarlo después con células inmunes –en concreto, linfocitos T– procedentes de un donante y modificadas mediante edición genómica –o cortapega genético– para que reconocieran y atacaran a las células cancerígenas de Layla. Dos meses después del novedoso tratamiento, la niña se había librado del cáncer. Tras un segundo trasplante de médula ósea, sus células sanguíneas aumentaron, y pronto pudo volver a casa, recuperada. Layla continúa viva, y con buenas perspectivas.
Esta terapia no es una cura definitiva, sino un salvavidas hasta encontrar un donante compatible que permita un trasplante. Es cierto que funciona, aunque sus responsables advierten de que se trata de una tecnología nueva que no va a estar disponible para todo el mundo de la noche a la mañana. Se ha aplicado en otro paciente, por ahora también con éxito. Una noticia esperanzadora.
Las terapias génicas con los linfocitos T abren un nuevo frente contra la leucemia, aunque los ensayos clínicos son todavía muy selectivos. Pero el conocimiento que se va adquiriendo de la enfermedad está transformando de raíz la perspectiva terapéutica. “Lo que ha cambiado es que ahora conocemos mucho mejor cuáles son las proteínas que están alteradas”, explica el doctor Delgado.
En su angustia, los pacientes suelen preguntarse qué han hecho para caer enfermos. La ciencia no puede explicárselo. Pero una vez que aparece la dolencia, los rincones oscuros del pasado se ven iluminados por la nueva linterna de la genética. “Entendemos bastante mejor qué es lo que está funcionando mal en las células. Y por ello hemos podido desarrollar fármacos que van específicamente dirigidos a esas alteraciones moleculares”, resume el doctor Delgado. Y añade: “Eso nos hace capaces de tratar la leucemia sin causar apenas daños a las células normales, y sin que el paciente sufra los efectos secundarios: que se le caiga el pelo, que tenga que permanecer ingresado... Estos tratamientos son en forma de pastillas, mucho más suaves”. ¿Podría ser el caso de M. el primero de muchos? La ciencia nos permite soñar con que así sea. e