MÄNNISKAN Gensaxens uppfinnare
I Umeå gjorde Emmanuelle Charpentier banbrytande forskning om gensaxen CRISPR/CAS9. Nu gläds hon över en viktig seger i striden om patent på den Nobelpristippade metoden.
För tio år sedan frågade folk om hon verkligen tänkt igenom sitt beslut: ”Emmanuelle, du är ju en storstadstjej! Snart fyller du fyrtio. Vad i hela friden ska du göra i Umeå långt ute i ödemarken?”
– Jag fick den typen av frågor. Men de som verkligen känner mig sa bara: ”Det kommer att passa dig fint.”, säger Emmanuelle Charpentier.
Hon tackade ja till att bli gästforskare vid institutionen för molekylärbiologi vid Umeå universitet. Där utvecklade hon idéerna bakom den metod som nu har revolutionerat livsvetenskaperna. Den bygger på kunskap om en del av bakteriernas immunförsvar mot virus som kallas CRISPR/ Cas9. År 2011 beskrev Emmanuelle Charpentier hur systemet fungerar – och hon insåg snart att det skulle kunna användas för att snabbt och enkelt förändra arvsmassan hos levande organismer.
Sedan dess har laboratorier över hela världen börjat använda CRISPR/CAS9 till att ändra gener hos allt från bakterier till apor. Metoden nämns numera ofta i samband med spekulationer om ett kommande Nobelpris. Nyligen har forskare i USA och Kina startat de första testerna på människor. De hoppas kunna bota cancer genom att genförändra patienternas egna immunceller.
I princip är det också möjligt att förändra mänskliga gener på ett sätt som påverkar kommande generationer. Det är inget Emmanuelle Charpentier tycker är motiverat. Det finns andra sätt att hjälpa familjer med svåra ärftliga sjukdomar, till exempel i samband med en provrörsbefruktning.
– Om man börjar förändra människans genetiska arv blir det svårt att förhålla sig till en gräns som inte bör överträdas. Det
skulle kunna leda till transhumanism, som går ut på att förbättra människan, säger Emmanuelle Charpentier, som numera är chef för Max Planckinstitutet för infektionsbiologi i Berlin.
På senare år har hon deltagit i många etiska diskussioner om tekniken hon utvecklat i nära samarbete med Jennifer Doudna, professor i molekylärbiologi vid University of California, Berkeley i USA. Resor till vetenskapliga konferenser slukar massor av tid och kraft. Samtidigt har hon ett starkt behov av att få vara i fred och tänka. Redan i tioårsåldern bestämde hon sig för att bli forskare, ett beslut hon jämför med viljan att gå i kloster.
– Ordet kloster är positivt för mig. Det står för tid att tänka och reflektera, säger Emmanuelle Charpentier.
Men hon är också en social person med ett stort nätverk av kolleger efter ett kringflackande liv i början av sin karriär. Under två decennier arbetade hon på nio akademiska institutioner i fem olika länder.
I Umeå tog hon sig tid att ompröva sin vetenskapliga inriktning. Hon stängde in sig och lusläste vetenskapliga rapporter om bakteriernas försvar mot virus. Det ledde till konkreta idéer om ett experiment för att ta reda på hur systemet fungerar. Hon övertalade en av sina studenter vid universitetet i Wien att utföra experimentet. När studenten sedan ringde vid niotiden en försommarkväll satt Emmanuelle Charpentier fortfarande kvar i sitt arbetsrum i Umeå.
– Det var det bästa resultatet under hela min karriär.
Experimentet visade att enzymet Cas9 samverkar med två olika rna-molekyler. Ett senare experiment avslöjade att den ena rna-molekylen gör det möjligt att programmera enzymet så att det klipper av dna på ett förutbestämt ställe.
Vid båda genombrotten reagerade Emmanuelle Charpentier genom att skicka mängder av e-post med instruktioner om vidare försök. Inga champagnekorkar flög i taket.
– Jag blev väldigt glad. Men jag är en person som vill veta vad som finns bakom, så jag går tillbaka till skrivbordet och tänker ut nya experiment, säger Emmanuelle Charpentier.
Hon är också en person som startar företag baserade på sina idéer. Crispr Therapeutics utvecklar nya sätt att bota blödarsjuka, thalassemi, cystisk fibros och flera andra sjukdomar. ERS Genomics säljer licenser till företag som vill använda den patenterade tekniken i vinstsyfte.
Patentfrågan har lett till bråk, eftersom ett patent kan ge stora pengar. I USA lyckades Broad institute, ett samarbete mellan MIT och Harvard university, få ett patent på att använda CRISPR/CAS9 på eukaryota celler – som innefattar alla växter och djur. Det var ett hårt bakslag.
– Vi har överklagat, så frågan är ännu inte avgjord, säger Emmanuelle Charpentier.
I Europa har det gått bättre. I våras bestämde det europeiska patentverket (EPO) att Emmanuelle Charpentier och hennes medarbetare i Österrike och Kalifornien ska få ett brett patent, som även innefattar mänskliga celler.
– Jag är mycket glad över det beslutet, säger Emmanuelle Charpentier. Av Per Snaprud