Hopp om nytt sätt att behandla ALS

Ett nytt preparat har visat sig hämma den förlamande celldöd som ALS medför.

ALS, amyotrofisk lateral skleros, drabbar cirka 200 svenskar per år och orsakar förlamning genom att bryta ned nervceller i hjärnan och ryggmärgen. Sjukdomen är obotlig och dödlig – av de som drabbas överlever få längre än två till fem år – och med dagens bromsmedicin är tre extra månader allt man kan hoppas på.

Men nu kan amerikanska forskare ha gjort ett genombrott. Ett läkemedel som bygger på två molekyler, natriumfenylbuturat (PBA) och tauroursudioxycholsyra (TUDCA), har i en studie publicerad i The New England Journal of Medicine visat sig kunna sakta ned sjukdomens framfart.

Caroline Ingre, överläkare i neurologi och ALS-specialist vid Karolinska universitetssjukhuset, och som leder en forskningsgrupp om ALS vid Karolinska institutet, har tagit del av studien.

– Det är en väldigt välgjord studie. Själva preparatet är billigt, med få biverkningar, och har en viss effekt. Exakt hur stor effekt är dock svårt att avgöra i sådana här Fas II-studier, säger hon.

Nästa steg är en Fas III-studie med hundratals deltagare. Caroline Ingre påpekar att ingen liknande studie klarat sig genom Fas III. Att hon ändå är optimistisk beror dels på preparatens få biverkningar, dels på att behandlingen tycks ha en positiv effekt på symtomen hos alla patienter och inte bara för specifika undergrupper, exempelvis de som befinner sig i ett visst stadium av sjukdomen eller har en viss mutation.

Världens kanske mest kända ALSpatient var den brittiske fysikern Stephen Hawking (1942–2018), som levde med sin sjukdom i över 50 år. Ett sådant långsamt förlopp är dock ovanligt. De flesta överlever bara omkring två till fem år efter sin diagnos.