Daniel förtvivlad över stoppad medicinering
Falkenberg: Daniel Irvall lider av en obotlig muskelsjukdom som långsamt förvärras. En ny bromsmedicin har gett honom hopp om ett längre liv. Men nu har Region Halland stoppat hans medicinering.
Vid treårskontrollen upptäcktes hans sjukdom, att motoriken inte utvecklades som den skulle. Provtagningen visade att han led av en sjukdom där musklerna långsamt bryts ned, Duchennes muskeldystrofi, en sjukdom som endast drabbar pojkar.
– Det var väl när jag var 8–9 år som jag sedan själv på allvar förstod att jag hade en sjukdom, när jag inte hängde med och orkade som andra, säger 25-årige Daniel Irvall.
Han växte upp med familjen i Varberg, gick på Påskbergsskolan och senare gymnasiet på Ljud- och bildskolan.
Vid 18 års ålder, 2012, hade hans sjukdom gått så långt att han inte längre kunde gå. Han är sedan dess rullstolsburen.
Sedan flera år tillbaka bor han i Falkenberg, i en lägenhet på Holgersgatan där han har personlig assistans dygnet runt.
– Jag kommer ut på promenader med min permobil, tar mig gärna runt Doktorspromenaden. Där är det väldigt rogivande.
Nyligen hade han ett årslångt arbete på kommunen, några halvdagar i veckan; han hjälpte till med it-frågor.
– Det gillade jag, det kändes som att man gav mig möjligheter och såg förbi mitt funktionshinder, säger Daniel som beklagar att arbetet tog slut eftersom kommunen hade svårt att hinna med handledningen.
Daniels sjukdom är utan bot, den innebär en successiv försämring och länge saknades någon bromsande medicin. Men ett amerikanskt läkemedelsföretag har på senare år lanserat ett preparat, Translarna, som enligt tillgängliga studier har en bromsande inverkan på just den typ av Duchennes muskeldystrofi som Daniel lider av. Det är ingen undergörande medicin, men bedömningen är att den kan lägga flera år till den sjukes livstid, som i regel är ungefär halverad i förhållande till en frisk person.
– Och jag tycker att min hälsa varit rätt stabil de senaste fem åren. Även min läkare säger att jag för min ålder mår förhållandevis bra, säger Danel Irvall.
Redan 2008 kom han med i den forskningsstudie där Translarna testades på patienter. I Halland är han för övrigt den ende som har den typ av muskeldystrofi där Translarna har verkan. I hela riket rör det sig om cirka 25 personer.
Sedan 2012 har han kontinuerligt medicinerat med Translarna.
Tills nu. För nu har Region Halland dragit in hans möjlighet.
Det finns nämligen ett krux. Medicinen är väldigt dyr. Och Tandvårdsoch läkemedelsförmånsverket (TLV) beslutade tidigare i år att medicinen bara ska subventioneras, alltså omfattas av högkostnadsskyddet, för de patienter som har kvar gångförmågan. Inte för rullstolsburna personer som Daniel Irvall.
Ett beslut som har fått specialistläkare att reagera.
– När det nu finns belägg för att detta är en bromsmedicin, så tycker vi att det är för tidigt att avbryta behandlingen när man förlorar gångförmågan. För fortfarande har personen då en bra funktion i andningsmusklerna och hand- och
”
Det är för tidigt att avbryta behandlingen när man förlorar gångförmågan.
Mar Tulinius, professor, överläkare
armmusklerna. Så det finns fortfarande muskler att bevara, säger Mar Tulinius, professor och överläkare vid Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus i Göteborg, expert på neuromuskulära sjukdomar.
Daniel Irvalls behandlande läkare är neurologen och överläkaren
Anders Funkquist vid Hallands sjukhus i Halmstad. Han delar Mar Tulinius uppfattning.
– Vad man sett mer och mer, dels i studierna men även i uppföljningar av patienterna, är att de har minst lika stor nytta av läkemedlet på andra plan och inte bara på gången, säger Anders Funkquist.
– Jag tycker att man har bortsett från den medicinska grunden och den etiska grunden för behandlingen, och enbart gått på de ekonomiska faktorerna, säger Funkquist om beslutet som utestänger rullstolsburna patienter från behandling med Translarna.
Hans bedömning vilar också på jämförelser med andra patienter, som till skillnad från Daniel Irvall har en muskeldystrofi där Translarna inte biter; deras kondition är i regel sämre vid jämförbar ålder.
Det speciella med
Tandvårds- och läkemedelsförmånsverkets (TLV) beslut är att det inte på något sätt hävdar att Translarna inte skulle fungera för patienter som förlorat gångförmågan. Men eftersom forskningsstudierna hittills mest har riktat in sig på att mäta gångfunktionen, så landar TLV i den begränsande slutsatsen:
”TLV har endast utvärderat behandling av patienter med gångförmåga. TLV kan därför inte uttala sig om hur kostnadseffektiviteten ser ut för patienter som förlorat gångförmågan. Subventionen för Translarna ska därför begränsas till gående patienter.”
Observera ordet: kostnadseffektivitet! För det är det som ofta blir en avvägning för dyra nya läkemedel: nyttan i förhållande till kostnaden. Beslutet handlar alltså om att samhället (regionen och staten) inte vill subventionera och låta medicinen ingå i högkostnadsskyddet för de patienter där sjukdomen är långt framskriden och forskningsstudierna ännu inte är tillräckliga.
Nu är det
ingenting som hindrar Region Halland från att ta ett eget beslut i frågan, alldeles oavsett TLV:S slutsatser och därmed ta på sig kostnadsansvaret. I synnerhet som man här har en enskild patient, Daniel Irvall, som gått på medicinen i flera år och där behandlande läkare anser att medicineringen borde fullföljas. Och där det dessutom finns ett annat etiskt skäl för att han borde behandlas vidare, nämligen att han ingått i en forskningsstudie.
Enligt internationella riktlinjer, den så kallade Helsingforsdeklarationen, ska man visa patienter som ingått i forskningsstudier en särskild hänsyn – något som också påpekades i den rekommendation som gjorde att Daniel under tidigare år har fått sin medicin.
Men hälso- och sjukvårdsdirektör
Martin Engström i Region Halland har på delegation från regionstyrelsen fattat beslutet om att dra in medicinen för Daniel Irvall. Han betonar att han inte uttalar sig om enskild patient, men svarar generellt på frågan om varför regionen inte vill subventionera Translarna – och därmed ta på sig kostnaden – för patient som förlorat gångförmågan.
– Det här är en svår och avancerad fråga och därför finns det nationella expertfunktioner som bedömer den här typen av läkemedel och dess användning. Så vi följer de beslut som är fattade av de nationella expertfunktionerna. I det här fallet är beslutet en effekt av den bedömning som TLV har gjort, säger Martin Engström.
Men TLV säger inte att läkemedlet saknar effekt när man förlorat gångförmågan, utan att man hittills endast har tagit ställning utifrån studierna som just handlar om inverkan på gångfunktionen.
– Men man säger inte heller att det har en effekt. Själva grunden för att använda ett läkemedel är att det har en påvisad effekt.
Vilken betydelse har det vid en sådan här bedömning att en behandlande läkare tycker att man ska fortsätta med ett preparat?
– Det är klart att det har betydelse, men jag kan inte här gå in och diskutera bedömningar i det enskilda fallet.
Enligt forskningsetiken ska särskilda hänsyn tas till patienter som ingått i forskningsstudier, de ska inte lämnas vind för våg efter avslutad studie? Borde inte det argumentet kvarstå?
– Jag kan inte dela din uppfattning om att någon lämnas vind för våg. Jag hoppas att ingen patient uppfattar det på det sättet.
Kan du ompröva beslutet?
– Gör man andra avvägningar på expertnivå så har jag inget problem med att ta ett nytt beslut, men i det här fallet följer vi TLV.
Daniel Irvall har ett hopp: att uppmärksamheten kring hans indragna medicinering ska innebära ett nytt beslut.
– Det här har gett mig en dödsångest, säger han.
Till sist: Vad rör det sig om för kostnad? Den är inte alldeles självklar, eftersom priser kan förhandlas.
Men en uppskattning är att Daniel Irvalls dosering kostar 15 000 kronor om dagen eller drygt 5 miljoner kronor om året.
Men då ska man hålla i minne att en hel del enskilda behandlingar i dagens vård faktiskt drar iväg mot miljonbelopp.