Lovande bromsmediciner mot Skelleftesjukan

Två studier visar goda resultat för effekten av två läkemedel för patienter med nervskador till följd av den så kallade Skelleftesjukan.

– Vi har inte varit i närheten av de här effekterna med tidigare behandlingar, säger Ole Suhr, en av studiens författare, till Dagens Medicin.

DET ÄR läkemedelskandidaterna Patisiran och Inotersen som studerats. De verkar genom att bromsa produktionen av protein som orsakar symptomen vid Skelleftesjukan. Drabbas man sker en upplagring av olösliga proteinkomplex i kroppens vävnader, vilket leder till försämrad funktion i exempelvis hjärta, nerver och mag- och tarmkanal.

– När det gäller Patisiran såg vi att åtta procent av patienterna förbättrade sin gångförmåga efter 18 månaders behandling, säger Ole Suhr, överläkare och professor vid Umeå universitet.

STUDIERNA, SOM PUBLICERAS i New England journal of medicine, har främst undersökt patienter med nervskador. I Sverige är det däremot vanligt med påverkan på hjärtmuskeln som en effekt av Skelleftesjukan, och dessa kommer troligen inte kunna få de nya läkemedlen, enligt Ole Suhr.

EU:S läkemedelsmyndighet har nyligen gett klartecken för Inotersen och behandlar för närvarande en ansökan om godkännande för Patisiran.

Ungefär 350 personer i Sverige har Skelleftesjukan, de flesta boende runt Skellefteå och Piteå.

”Vi har inte varit i närheten av de här effekterna med tidigare behandlingar”

OLE SUHR